Kör Çocuk, Gen Terapisini Alacak İlk Kişi Oldu!
13 yaşındaki çocuk, ABD'de yeni onaylanmış olan gen terapisini alacak ilk kişi olarak tarihe geçti!
New Jerseyli 13 yaşında bir çocuk, kalıtsal bir hastalığı için ABD'de FDA-onaylı gen terapisini alacak olan ilk insan olarak tıp tarihine geçti. Bu olay, tıp tarihinde bir dönüm noktasına işaret ediyor ve artık doğuştan gelen çok kötü genetik şartların, biyomedikal teknolojilerle düzeltilebileceği bir devre girdiğimizi gösteriyor.
Spark Therepeutics'in geliştirdiği Luxturna tedavisi, nadir görülen kalıtsal bir körlük şeklini tedavi etmek için Aralık ayında FDA tarafından onaylandı. Fiyat etiketi, 850.000$ veya göz başına 425.000 dolar olarak belirlendi ve ABD'deki en pahalı ilaç oldu. Bu fiyat potansiyel alıcılarda şok etkisi yarattı. Ancak, yüksek profilli klinik çalışmalarda hastaların ilk kez yıldızları görmelerine izin veren tedavi, aynı zamanda körlere görme olanağı vermenin neredeyse mucizevi olasılığını da sunuyor.
Tedavi, RPE65 genindeki mutasyonlardan kaynaklanan lever konjenital amarozis veya retinitis pigmentosa dahil retina hastalıklarını tedavi etmek için tasarlanmış. İlaç, RP65 geninin doğru bir kopyasını retinal hücrelere teslim ederek çalışıyor. Tedavi başarılı olursa, hastanın eksik enzimi üretmesini ve görüş kabiliyetini geri kazanmasını sağlıyor.
Doktorlar, Hogan'ın gözlerinden sadece birini tedavi ettiler, diğer haftaya da diğer gözü tedavi etme planları var. Tedavinin işe yarayıp yaramadığını zaman gösterecek, ancak prosedür şu ana kadar plana göre gitmiş görünüyor.